Ngày 8 tháng 12, Cơ Quan Kiểm Soát Thực-Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt liệu pháp chỉnh sửa gen CRISPR/Cas9 đầu tiên trên thế giới. Phương pháp điều trị này được gọi là Casgevy, nhắm vào bệnh hồng cầu hình lưỡi liềm (sickle cell), giúp cơ thể bệnh nhân tạo ra huyết sắc tố khỏe mạnh. Ở những người mắc bệnh hồng cầu hình lưỡi liềm, huyết sắc tố bất thường khiến cho các tế bào hồng cầu trở nên cứng và có hình lưỡi liềm, có thể gây tắc nghẽn mạch máu. Đến tháng 3 năm 2024, FDA sẽ ra quyết định liệu liệu pháp tương tự có thể được sử dụng để điều trị bệnh beta-thalassemia, một chứng rối loạn làm giảm sản xuất huyết sắc tố, hay không.
Việt Báo Foundation
285 ngày
